Bebê com AME recebe tratamento ainda no útero e nasce saudável
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Olha que notícia boa: pela primeira vez, uma bebê diagnosticada no útero com Atrofia Muscular Espinhal (AME), passou por um tratamento, nasceu saudável e sem sinais aparentes da quesito.
A mediação pioneira ocorreu por cientistas do St.Jude Children’s Research Hospital, nos Estados Unidos, e foi divulgada no New England Journal of Medicine.
O tratamento utilizou o medicamento risdiplam, governado de forma vocal à mãe durante as últimas seis semanas de prenhez. Hoje, a bebê já tem dois anos e meio, e apesar de não apresentar sinais, continua sob seguimento médico.
O que é AME
A Atrofia Muscular Espinhal é uma doença genética e rara, que afeta aproximadamente um em cada 11 milénio bebês.
Ela é causada pela falta de uma proteína principal para a sobrevivência dos neurônios motores. O tipo 1 da doença, o mais grave, pode se manifestar logo nos primeiros meses de vida e compromete a respiração e ingestão.
Atualmente, existem tratamentos que conseguem melhorar a qualidade de vida dos pacientes, mas a maioria deles precisa ser administrada logo em seguida o promanação.
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Outro caso de AME na família
Os pais da moçoilo foram diagnosticados uma vez que portadores das variantes associadas à AME. Eles já haviam perdido um rebento para a doença.
Nesse cenário, os médicos decidiram testar o risdiplam, que já estava sendo utilizado em bebês diagnosticados logo em seguida o promanação.
Aos dois anos e meio, o pequeno segue saudável e os resultados impressionaram.
“Durante o curso da avaliação, realmente não vimos nenhuma indicação de quaisquer sinais de AME”, destacou Richard Finkel, responsável pelo estudo.
Próximos passos
Com base no sucesso inicial, o grupo quer mais.
Agora, os cientistas querem ampliar a pesquisa e entender melhor os impactos do tratamento precoce.
Ou por outra, é preciso estimar a segurança em mais pacientes.
Caso os bons resultados se confirmem, a novidade abordagem pode revolucionar o tratamento da AME e impactar milhares de crianças em todo o mundo.
O tratamento contra AME foi governado enquanto a moçoilo estava no útero da mãe. – Foto: Getty Images